Grazie a terapie mirate, immunoterapia e ricerca genetica, oggi la leucemia linfoblastica acuta ha un tasso di sopravvivenza del 90% nei bambini
Ricevere una diagnosi di leucemia linfoblastica acuta (LLA) in un bambino è ancora uno degli eventi più difficili per una famiglia. Tuttavia, grazie ai progressi della medicina, questa malattia non è più la sentenza che poteva sembrare solo pochi decenni fa. Le cure sono oggi molto più efficaci, personalizzate e meno invasive.
Secondo i medici del Children’s Hospital Los Angeles (CHLA), uno dei centri più avanzati negli Stati Uniti nella cura dei tumori pediatrici, il tasso di sopravvivenza a cinque anni per i bambini con LLA è salito al 90%. Merito delle nuove strategie terapeutiche, dell’uso mirato della genetica e del lavoro multidisciplinare di team altamente specializzati.
Cos’è la leucemia linfoblastica acuta e come si manifesta
La LLA è un tumore del sangue che si sviluppa nei tessuti da cui si originano le cellule ematiche. Si verifica quando i linfoblasti, globuli bianchi ancora immaturi, crescono senza controllo invece di maturare in linfociti funzionanti.
Esistono due principali sottotipi:
- B-ALL, la più comune, colpisce le cellule B, deputate alla produzione di anticorpi.
- T-ALL, meno frequente ma più aggressiva, coinvolge le cellule T, fondamentali nella risposta immunitaria.
Una crescita incontrollata di linfoblasti può danneggiare midollo osseo, sistema immunitario e perfino il sistema nervoso centrale.
Diagnosi genetica: un’arma decisiva per la terapia su misura
Al CHLA ogni nuovo paziente viene sottoposto a test genetici e molecolari avanzati. “Abbiamo esami estremamente completi, capaci di rilevare anomalie nel DNA, RNA e cromosomi delle cellule leucemiche”, spiega la Dott.ssa Deepa Bhojwani, responsabile del programma leucemie e linfomi.
Questi test permettono di identificare con precisione il sottotipo di leucemia, anche se raro, e orientare il trattamento con farmaci specificamente mirati. “Più informazioni abbiamo, più possiamo personalizzare la cura”, aggiunge.
Le terapie: dalla chemio all’immunoterapia fino alle CAR-T
Il primo approccio è la chemioterapia, somministrata per via orale, endovenosa o spinale, per eliminare le cellule malate. Accanto alla chemio, oggi vengono usate terapie immunologiche innovative, come Blinatumomab, che potenzia l’attacco delle cellule immunitarie contro la leucemia.
Per i casi resistenti o recidivanti, il CHLA offre la terapia con cellule CAR-T, un trattamento che utilizza globuli bianchi del paziente geneticamente modificati per attaccare il tumore. “La CAR-T è stata definita il più grande progresso nella cura della leucemia infantile degli ultimi decenni”, afferma il Dott. Alan S. Wayne, tra i pionieri di questa tecnica.
Trapianti innovativi e cure di supporto multidisciplinari
Se necessario, si procede con trapianto di midollo osseo o cellule staminali, anche da donatori parzialmente compatibili grazie alle tecniche di trapianto aploidentico sviluppate dal CHLA.
Parallelamente, il programma di Supportive Care accompagna ogni paziente con un sostegno completo: terapia emotiva, cani da supporto, arte-terapia, controllo delle infezioni e monitoraggio costante degli organi. “Aiutiamo le famiglie a non mettere in pausa la vita”, spiega il Dott. David R. Freyer.
Genetica, inclusività e nuove sfide nella ricerca
Le varianti genetiche influiscono anche sulla probabilità di ammalarsi e sulla risposta alle cure. I bambini di origine ispanica, ad esempio, mostrano una maggiore incidenza di forme ad alto rischio.
“Servono più studi clinici che includano gruppi etnici diversi”, sottolinea la Dott.ssa Bhojwani. “Solo così potremo sviluppare terapie davvero efficaci per tutti”.
Sperimentazioni cliniche: la chiave per curare meglio e prima
Il CHLA è sede del più grande programma di sperimentazioni cliniche pediatriche degli Stati Uniti per tumori del sangue. Famiglie e pazienti possono partecipare a studi che testano nuove terapie, combinazioni farmacologiche e strategie di prevenzione delle recidive.
“Ogni progresso nella cura della leucemia è nato da una sperimentazione”, afferma la Dott.ssa Bhojwani. Nei laboratori del Saban Research Institute, i ricercatori analizzano anche le cause più profonde della malattia: “Vogliamo capire perché insorge e perché alcune forme sono più resistenti”, conclude.
La vera forza: bambini straordinari e famiglie accompagnate
Di fronte a una diagnosi, ogni famiglia riceve al CHLA un supporto completo e continuo. Ogni cura è pensata per salvare la vita, ma anche per proteggere il corpo e la mente dei piccoli pazienti.
“Anche se questa può sembrare la notizia peggiore che un genitore possa ricevere, sappiate che c’è speranza”, rassicura la Dott.ssa Bhojwani. “La leucemia si può curare e i bambini sono incredibilmente forti. Noi saremo al vostro fianco in ogni momento”.
