Il trattamento sperimentale arresta la progressione della malattia e ripristina le capacità cognitive compromesse
L’Alzheimer è una delle patologie neurodegenerative più diffuse al mondo, con milioni di persone colpite ogni anno. Nonostante decenni di ricerca, le terapie attualmente disponibili non sono in grado di arrestare la progressione della malattia né di ripristinare le capacità cognitive compromesse. Tuttavia, un recente studio condotto dal Centre for Addiction and Mental Health (CAMH) apre nuove prospettive: i ricercatori hanno testato un farmaco sperimentale, GL-II-73, in modelli animali, osservando un significativo miglioramento delle funzioni mnemoniche e un’inversione dei danni cerebrali nelle prime fasi della patologia.
Un nuovo meccanismo d’azione per contrastare la perdita di memoria
La maggior parte dei farmaci attualmente in uso per l’Alzheimer si concentra sulla riduzione delle placche di beta-amiloide, una caratteristica distintiva della malattia. Tuttavia, questa strategia non ha finora portato a un recupero delle funzioni cognitive. GL-II-73 si differenzia dai trattamenti tradizionali perché agisce sui recettori GABA dell’ippocampo, la regione cerebrale responsabile della memoria e dell’apprendimento. Questo meccanismo potrebbe rivelarsi determinante nel ripristinare le connessioni neuronali danneggiate e migliorare le capacità cognitive dei pazienti.
“Abbiamo identificato una vulnerabilità chiave nei circuiti cerebrali colpiti dall’Alzheimer e questo farmaco potrebbe rappresentare una nuova opportunità terapeutica”, ha affermato il dottor Etienne Sibille, uno dei principali autori dello studio.
Test sugli animali: risultati incoraggianti
La sperimentazione ha coinvolto topi geneticamente predisposti allo sviluppo dell’Alzheimer, sottoposti a un trattamento con GL-II-73. I ricercatori hanno testato sia una somministrazione singola per valutare gli effetti immediati, sia un trattamento cronico della durata di quattro settimane per analizzare gli effetti a lungo termine.
I risultati hanno evidenziato un netto miglioramento della memoria nei topi in fase iniziale della malattia: dopo una singola dose, gli animali trattati hanno ottenuto prestazioni cognitive paragonabili a quelle dei soggetti sani. Nei modelli con un livello di degenerazione più avanzato, il trattamento prolungato ha comunque mostrato effetti positivi, seppur in misura minore.
“GL-II-73 ha dimostrato un forte potenziale nel ripristino delle capacità cognitive, soprattutto se utilizzato nelle fasi precoci della malattia“, ha spiegato il dottor Thomas Prevot, co-autore dello studio. “Oltre a migliorare la memoria, il farmaco ha favorito la rigenerazione delle connessioni sinaptiche, elemento fondamentale per l’apprendimento e il funzionamento del cervello”.
Verso i primi test clinici sull’uomo
L’efficacia dimostrata dal farmaco nei modelli animali ha spinto il CAMH a sostenere la creazione di Damona Pharmaceuticals, una startup biotecnologica dedicata alla commercializzazione di trattamenti innovativi per le malattie neurodegenerative. La società ha recentemente ottenuto l’approvazione della Food and Drug Administration (FDA) per avviare la fase 1 della sperimentazione clinica su esseri umani nel 2025.
“Abbiamo lavorato per tradurre questa scoperta in un trattamento concreto“, ha dichiarato John Reilly, CEO di Damona Pharmaceuticals. “Con un team di esperti e finanziamenti adeguati, siamo pronti a portare GL-II-73 nelle fasi di sviluppo clinico, con l’obiettivo di offrire una soluzione efficace ai pazienti affetti da Alzheimer“.
Nuove speranze nella lotta all’Alzheimer
I dati emersi dallo studio indicano che GL-II-73 potrebbe rappresentare un importante passo avanti nel trattamento dell’Alzheimer. Sebbene siano necessari ulteriori test per confermarne l’efficacia sugli esseri umani, questa ricerca apre la strada a nuove strategie terapeutiche in grado di contrastare i sintomi della malattia in modo più efficace rispetto ai farmaci attuali.
